بیماری قلبی: ویرایش ژن CRISPR ممکن است بافت آسیب دیده پس از حمله قلبی را ترمیم کند

هر ساله حدود 32 درصد از کل مرگ و میرها در سراسر جهان مربوط به بیماری های قلبی عروقی است.
محققان مرکز پزشکی جنوب غربی دانشگاه تگزاس می گویند درمان جدید ویرایش ژن ممکن است به درمان بیماری قلبی کمک کند.
تیم تحقیقاتی همچنین به شواهدی دست یافتند که درمان می تواند به ترمیم بافت آسیب دیده بلافاصله پس از حمله قلبی کمک کند.
هر سال، بیماری قلبی عروقی (CVD) حدود 32٪ از کل مرگ و میرها را در سراسر جهان تشکیل می دهد.

محققان مرکز پزشکی جنوب غربی دانشگاه تگزاس بر این باورند که درمان جدید ویرایش ژن CRISPR-Cas9 می تواند هم به درمان بیماری قلبی کمک کند و هم بافت آسیب دیده را بلافاصله پس از حمله قلبی از طریق مدل موش ترمیم کند.

این مطالعه اخیرا در مجله Science منتشر شده است.

ویرایش ژن CRISPR چیست؟
ویرایش ژن راهی را برای تغییر DNA افراد در اختیار دانشمندان قرار می دهد.

CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)/Cas9 Trusted Source یکی از فناوری های مورد استفاده در ویرایش ژن است. با استفاده از این فناوری، دانشمندان می‌توانند ژن‌های خاص را در سلول‌های فرد «روشن و خاموش کنند».

آنها همچنین می توانند "برشی" از DNA سلولی را بردارند یا به آن بخشی را اضافه کنند.

تحقیقات قبلی CRISPR/Cas9 را به عنوان یک درمان بالقوه برای بیماری هایی مانند:

HIV
بیماری سلول داسی‌شکل
بیماری پارکینسون
سرطان های خاص

اعلام کرده است.

ویرایش ژن و بیماری قلبی
به گفته اریک ان. اولسون، دکترا، استاد و رئیس بخش بیولوژی مولکولی در مرکز پزشکی جنوب غربی دانشگاه تگزاس، و نویسنده ارشد مطالعه جدید، بیماری های قلبی عروقی شایع ترین علت مرگ و میر در سراسر جهان است.

با این حال، بر اساس تحقیقات انجام شده در سال 2008، گزینه های درمانی محدود هستند و اغلب دارای عوارض جانبی نامطلوب هستند.

او به مدیکال نیوز تودی توضیح داد: «ویرایش ژن (دانشمندان) را قادر می‌سازد تا واسطه‌های بیماری را با ویژگی بالا و فقط در اندام آسیب‌دیده (به عنوان مثال قلب) هدف قرار دهند، که به معنای مزایای درمانی بالقوه بالا با عوارض جانبی کمتر است.

دکتر اولسون و تیمش با استفاده از یک مدل موش، درمان جدید ویرایش ژن CRISPR-Cas9 خود را مطالعه کردند. برای اینکه اجزای سیستم ویرایش ژن به قلب برسد، آنها را در یک سیستم انتقال ویروسی بسته بندی کردند که قلب موش ها و پستانداران بزرگ را هدف قرار می دهد.

وی در پاسخ به این سوال که ژن درمانی جدید چگونه کار می کند، توضیح داد: "سیستم ویرایش ژن CRISPR-Cas9 از یک RNA راهنما و یک ویرایشگر پایه تشکیل شده است."

RNA راهنما مربوط به ناحیه خاصی در ژنوم است و ویرایشگر پایه را در تماس نزدیک با یک ژن خاص قرار می دهد. ویرایشگر پایه دقیقاً ژن را تغییر می دهد. در رویکرد خود، از یک RNA راهنمای خاص برای هدف قرار دادن ویرایشگر پایه برای ژن CaMKIIδ استفاده کردیم. ویرایشگر پایه این ژن را برای جلوگیری از فعال شدن بیش از حد مزمن پروتئین CaMKIIδ که محرک بیماری قلبی است، اصلاح کرد.

- اریک ان. اولسون، دکترا، نویسنده ارشد مطالعه

محققان همچنین دریافتند که استفاده از درمان CRISPR-Cas9 برای مهار ژن CaMKIIδ در موش ها به محافظت از آنها در برابر آسیب ایسکمی/آسیب خونرسانی مجدد (IRI) به قلب به دلیل بیماری قلبی کمک کرد.

علاوه بر این، تیم تحقیقاتی دریافتند که تزریق معرف‌های ویرایش ژن به موش‌ها بلافاصله پس از اینکه IRI به آنها کمک کرد پس از آسیب‌های شدید، مانند حمله قلبی، عملکرد قلبی خود را بازیابی کنند.

مراحل بعدی در تحقیقات CRISPR
وقتی از دکتر اولسون پرسیده شد که چگونه این نوع ژن درمانی ممکن است بر نحوه درمان بیماری قلبی در آینده تأثیر بگذارد، دکتر اولسون گفت که عروق خونی مجدد شریان انفارکتوس با مداخله کاتتر اولین گام درمانی برای بیماران مبتلا به حمله قلبی حاد باقی خواهد ماند.

او توضیح داد: «متأسفانه، اغلب پس از آن رویداد، عملکرد قلب مختل می شود. «این جایی است که رویکرد ما ممکن است در آینده برای بهبود عملکرد قلب پس از حمله قلبی اعمال شود. با این حال، هنوز کارهای زیادی برای انجام دادن وجود دارد.»

دکتر اولسون گفت برای گام های بعدی در این تحقیق، تیم او در مرحله بعدی تلاش خواهد کرد تا کارایی و ویژگی ساختار ویرایش ژن CRISPR-Cas9 خود را بهبود بخشد و همچنین سعی خواهد کرد روش های تحویل غیر ویروسی دیگری را بیابد.

وی افزود: «چندین مطالعه ایمنی وجود دارد که باید انجام شود، و ما همچنین باید آزمایش کنیم که آیا رویکرد ما در پستانداران بزرگ جواب می‌دهد یا خیر».

ژن درمانی کریسپر یک «تغییرگر بازی» بالقوه
MNT همچنین با دکتر ریچارد رایت، متخصص قلب در مرکز بهداشت پراویدنس سنت جان در سانتا مونیکا، کالیفرنیا، در مورد این تحقیق صحبت کرد. او گفت اگر این ژن درمانی جدید کارساز باشد، یک «تغییر بازی» خواهد بود.

او توضیح داد: «آنچه که این نشان می‌دهد این است که اگر بتوانید واکنش بدن به آسیب را دستکاری کنید، می‌توانید به طور بالقوه از چیزی که قبلاً تصور می‌کردیم غیرقابل اجتناب است (آسیب) اجتناب کنید. در این مورد، اختلال عملکرد قلب به دنبال آسیب ایسکمیک به قلب است. بنابراین اگر بیرون بیاید بسیار بزرگ است.»

با این حال، دکتر رایت احتیاط کرد که از آنجایی که این مطالعه بر روی موش ها انجام شده است، همه درمان هایی که برای موش ها موثر هستند برای انسان ها کارساز نیستند.

برخی از چیزهایی که در این زمینه روی موش‌ها یا موش‌ها کار می‌کنند ممکن است در خوک‌ها یا انسان‌ها کار نکنند، بنابراین باید به حیوانات بزرگ‌تر ترجمه شود تا ببینیم که آیا هنوز ماندگار است یا خیر. و البته، کل موضوع تغییر - و با فناوری CRISPR، شما برای همیشه تغییر می‌دهید - آن سلول‌های خاص، بنابراین اینکه آیا این سلول‌ها در افراد بی‌خطر خواهند بود باید مشخص شود.

– دکتر ریچارد رایت، متخصص قلب و عروق

منبع : Medicalnewstoday.com
ترجمه : تحریریه ماهان مدیکال